難病とは、原因不明で治療方法も未確立であり、かつ生活面での長期にわたる支障がある疾患です。全国規模での症例の把握とその病態解明が進められていますが、治療薬の開発は市場原理により困難でした。いま、難病に対する創薬と医療機器の開発は、飛躍的なスピードで進みつつあります。世界中で確認されている難病は 4,000とも 5,000疾患ともいわれています。国内では現在306疾患が「指定難病」で、「医療費助成」の対象です。
本特集は、治療薬や医療機器の開発がいかに困難なものであったか、研究者の使命感と情熱が 8つのテーマからご理解いただけると思います。
