難病とは、原因不明で治療方法も未確立であり、かつ生活面での長期にわたる支障がある疾患です。全国規模での症例の把握とその病態解明が進められていますが、治療薬の開発は市場原理により困難でした。いま、難病に対する創薬と医療機器の開発は、飛躍的なスピードで進みつつあります。世界中で確認されている難病は 4,000とも 5,000疾患ともいわれています。国内では現在306疾患が「指定難病」で、「医療費助成」の対象です。
本特集は、治療薬や医療機器の開発がいかに困難なものであったか、研究者の使命感と情熱が 8つのテーマからご理解いただけると思います。
【特集】
- 難病制圧に向けて―アカデミアにおけるイノベーション創出の現状と展望 / 金谷 泰宏（国立保健医療科学院健康危機管理研究部）
- 難病新薬が誕生するまで―リンパ脈管筋腫症とシロリムス / 中田 光（新潟大学医歯学総合病院生命科学医療センター）
- 神経・筋疾患治療のための医療機器 HAL-HN01 医師主導治験の実施研究─Cybernic neurorehabilitationへ / 中島 孝（独立行政法人国立病院機構新潟病院）
- 多発性硬化症の新薬の創製をめざして / 山村 隆（国立精神・神経医療研究センター神経研究所免疫研究部）
- 遠位型ミオパチーにおけるN-アセチルノイラミン酸の補充療法 / 青木 正志（東北大学大学院医学系研究科神経内科）
- 日本発、希少難病ヒトT細胞白血病ウイルス関連脊髄症に対する革新的治療薬の開発 / 山野 嘉久（聖マリアンナ医科大学難病治療研究センター）
- 中性脂肪蓄積心筋血管症―１日でも早くこの難病を克服するー / 平野 賢一（大阪大学医学部附属病院 循環器内科・大阪大学大学院CNT研究室）
- ミトコンドリア病 MELASに対するタウリン補充療法 / 砂田 芳秀（川崎医科大学神経内科学）
- 重症多形滲出性紅斑の眼後遺症に対する新医療機器の臨床試験 / 外園 千恵（京都府立医科大学）
- 難病の克服に向けた研究開発の方向性ー第10回科学技術予測調査よりー / 重茂 浩美（国立研究開発法人日本医療研究開発機構/文部科学省科学技術・学術政策研究所、文部科学省科学技術・学術政策研究所 小笠 原敦）
【巻頭言】
- 難病克服を目指すアカデミアの取り組み：シーズ探索から医師主導治験まで / 葛原 茂樹（鈴鹿医療科学大学）
【総説】
- NBRP「ラット」―遺伝子改変ラットの利用と保存― / 庫本 高志（京都大学大学院医学研究科附属動物実験施設）
- NBRP「ショウジョウバエ」ストックセンター事業の現状と将来 / 上田 龍（国立遺伝学研究所生物遺伝資源センター）
- 多様な微生物リソースの整備による環境や健康の研究への貢献 / 大熊 盛也（理化学研究所バイオリソースセンター微生物材料開発室）
【NEWS】
- ジャパン・バーチャル・ロボティクス・チャレンジへの挑戦
- ふくしまの技術を世界に―医療機器への挑戦
【連載】
- 研究者人生に悔いなし ─ その１ 人生の醍醐味は運まかせにあり / 倉地 幸徳（ミシガン大学）
- 海外科学雑誌情報Silva ScientiaeXXXV ─ 親子のきずな ─ / 久原 孝俊（順天堂大学大学院医学研究科）
- カメ医療の基礎＜第2回＞ カメの臨床検査（前編） / 小泉 伊織（バーツ動物病院）
