希少難病、未診断疾患に苦しむ子どもとそのご家族、主治医、創薬に携わる研究者、行政などたくさんの人々がどのように恐ろしい病気と向き合い、課題を解決していくのかを克明に著わした小児科医Phil Reillyの著書です。彼は1981年イエール大学医学部を卒業、Boston City Hospitalで研修を積み、法律にも精通し、2度American Society of Law, Medicine, and Ethicsの会長を務めました。Harvardにfaculty positionをもちつつ、2009年からThird Rock Venturesのパートナーとして活躍、多くのInnovative therapyを開発するベンチャー企業を育成してきました。
現在、ヒトゲノムの解明、遺伝子治療の出現やiPS細胞、ゲノム編集技術に代表される最先端技術の出現により、この世界にも大きな変革の波が押し寄せようとしています。
難病に苦しむ患者さんとそのご家族だけでなく、現場の医師や看護師、薬剤師の方々、すでに医学部で学んでいる学生、医学部以外に所属していても将来は人に役立つ生命科学研究を志したい若者、これから医学を志そうという高校生、創薬にチャレンジしたい人たちにもぜひ読んでいただきたい書です。また何に自分の情熱をかけたらよいかわからない人たちにも。この訳本が異なる領域の皆さんの触媒役を果たし、学際的な研究開発が生まれる契機になれば大きな喜びです。
